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GETGTM 基因编辑技术平台

 

     针对疾病的关键致病基因设计引导RNAgRNA)。在gRNA的作用下,Cas9酶会特异地识别、结合待编辑的DNA位点,并对其进行切割。接着,细胞的DNA修复机制启动,对切割位点进行修复。在无外源模板存在的情况下,DNA的切割部位会在非同源末端结合(NHEJ)的作用下被随机插入多个碱基,破坏基因的读码框,实现基因的敲除;在外源导入修复模板的情况下,同源介导组修复(HDR)机制会被激活,外源基因将插入到DNA的切割部位,从而实现外源基因的定点插入与表达。

 

  

 

 

 

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